貧血新藥!BMS首創紅細胞成熟劑Reblozyl獲美國FDA授予第三個孤兒藥資格,治療骨髓纖維化!

發布時間:2020/1/21 10:45:47  作者:

百時美施貴寶(BMS)與Acceleron制藥公司合作開發的紅細胞成熟劑Reblozyl(luspatercept)近日獲美國食品和藥物管理局(FDA)授予治療骨髓纖維化(myelofibrosis)的孤兒藥資格(ODD)。值得一提的是,這也是該藥在FDA方面獲得的第三個ODD。此前,FDA已授予luspatercept治療β地中海貧血和骨髓增生異常綜合癥(MDS)的ODD。

孤兒藥(Orphan Drug)是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品,而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱,又稱“孤兒病”。在美國,罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型,罕見病藥物研發方面的激勵措施包括各種臨床開發激勵措施,如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助,以及藥物上市后針對所批準適應癥為期7年的市場獨占期。

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Reblozyl是一種紅細胞成熟劑,已于2019年11月獲得美國FDA批準,用于需要定期輸注紅細胞的β地中海貧血成人患者,治療貧血。

值得一提的是,Reblozyl是首個獲FDA批準治療β地中海貧血相關貧血的藥物,同時是首個獲得DA批準的紅細胞成熟劑,代表了新一類的療法,通過調節紅細胞成熟后期階段來幫助患者減少紅細胞輸注負擔。需要指出的是,Reblozyl在需要立即糾正貧血的患者中不適用于作為紅細胞輸注的替代品。

目前,Reblozyl治療MDS貧血的生物制品許可申請(BLA)正在接受FDA的審查,該BLA申請批準Reblozyl用于骨髓涂片存在環形鐵幼粒細胞(ring sideroblast,RS+)、需要常規輸注紅細胞(RBC)、極低危至中危MDS成人患者治療貧血,處方藥用戶收費法(PDUFA)目標日期為2020年4月4日。在歐洲,Reblozyl治療成人β地中海貧血和MDS貧血的營銷授權申請(MAA)正在接受歐洲藥品管理局(EMA)的審查。

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Reblozyl的活性藥物成分為luspatercept,這是一種首創的(first-in-class)紅細胞成熟劑(EMA),可調節晚期紅細胞的成熟。

該藥是一種可溶性融合蛋白,由人IgG1的Fc結構域與激活素IIB型受體(ActRIIB)胞外結構域融合而成,作為一種配體陷阱,通過靶向結合可調節晚期RBC成熟的轉化生長因子(TGF)-β超家族的特定配體,減少Smad2/3信號通路的激活,改善無效紅細胞的生成,促進晚期紅細胞的成熟,提高血紅蛋白水平。

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luspatercept的作用機制

luspatercept由新基(已被BMS收購)與Acceleron制藥公司合作進行全球開發。目前,雙方也正在評估luspatercept治療促紅細胞生成刺激劑(ESA)初治、低危MDS患者(III期COMMANDS研究)和非輸血性β地中海貧血(II期BEYOND研究)以及骨髓纖維化的潛力。業界對luspatercept的商業前景也十分看好。去年底,EvaluatePharma發布報告《Vantage 2019 Preview》,盤點了全球20個最有價值的研發項目,luspatercept以31億美元的凈現值(NPV)位列第18位。
此前,華爾街著名投資銀行Jefferies分析師指出,如果骨髓增生異常綜合癥(MDS)貧血也獲得FDA批準,Reblozyl的年銷售峰值將達到20億美元。



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